A terapia gênica é uma abordagem promissora para o tratamento de doenças genéticas. A estratégia mais comum consiste em:
promover o cruzamento entre o paciente e um indivíduo saudável para diluir os genes da doença na prole.
introduzir uma cópia funcional de um gene nas células do paciente para corrigir o efeito de um gene defeituoso.
substituir todas as células do corpo do paciente por células geneticamente saudáveis.
utilizar medicamentos que alteram a sequência de DNA de todos os cromossomos simultaneamente.
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A ideia central da terapia gênica é tratar a doença em sua raiz: o gene. Utilizando um vetor, geralmente um vírus modificado e inofensivo, uma versão correta e funcional do gene que está causando a doença é inserida nas células alvo do paciente. Esse gene funcional passa a produzir a proteína correta, compensando a falha do gene defeituoso.
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